Препарат Эксондис 51 (Exondys 51) - 100 MG

Инструкция по применению лекарства Эксондис 51

У пациентов с МДД должным образом не функционирует белок дистрофин, который отвечает за правильную работу мышц. Из-за его дефицита возникает прогрессирующая мышечная дистрофия (истощение мышечной ткани). Проблемы с функциональностью дистрофина являются результатом генной мутации. Ген, отвечающий за выработку дистрофина, состоит из экзонов и интронов. У людей с МДД экзоны не соединяются, из-за чего нарушается процесс образования мышечной ткани.

Этеплирсен, содержащий в лекарственном средстве Эксондис 51, имеет в своем составе вещество, которое восстанавливает нарушение в гене и позволяет экзонам соединяться. В результате продуцирование функционального белка дистрофин восстанавливается. Медпрепарат Exondys 51 подходит только для пациентов с мутацией экзона 51 гена МДД.

Цена, по которой сегодня можно купить оригинальный препарат Эксондис 51, довольно высокая. Поэтому для того, чтобы лечение с его применением дало желаемый результат, следует до начала терапии получить лабораторное подтверждение, что мутация коснулась гена дистрофина, пропускающего экзон 51.
Клинические исследования подтверждают, что применение лекарственного средства Эксондис 51 способствует увеличению количества дистрофина в организмах пациентов с МДД.